Tafamidis
Le tafamidis est une molécule indiquée dans le traitement des formes débutantes de neuropathies amyloïdes familiales par mutation Val30Met du gène de la transthyrétine (ou pré-albumine), mutation la plus fréquente, retrouvée chez la totalité des patients d'origine portugaise. Ce médicament est disponible sous une forme associée à la méglumine, le tafamidis méglumine. Il est commercialisé sous le nom Vyndaqel par le laboratoire Pfizer.
Mode d'action
Il se fixe à la transthyrétine mutée, empêchant la dégradation du tétramère en monomères[1].
Efficacité
Il diminue la mortalité et le risque d'hospitalisation pour raison cardiaque[2]. Il diminue également la progression des lésions neurologiques[3].
Dans les formes diagnostiquées précocement, il ralentit l'évolution de la maladie[4].
Coût
Aux États-Unis, le coût annuel du traitement, en 2020, est de 220 000 dollars, soit 880 000 dollars par QALY (année de vie pondérée par la qualité)[5].
Notes et références
Lien externe
- ↑ Erreur de référence : Balise
<ref>incorrecte : aucun texte n’a été fourni pour les références nomméesMaurer 2015 - ↑ Erreur de référence : Balise
<ref>incorrecte : aucun texte n’a été fourni pour les références nomméesMaurer 2018 - ↑ Erreur de référence : Balise
<ref>incorrecte : aucun texte n’a été fourni pour les références nomméesCoelho 2016 - ↑ Erreur de référence : Balise
<ref>incorrecte : aucun texte n’a été fourni pour les références nomméesKeohane 2017 - ↑ Erreur de référence : Balise
<ref>incorrecte : aucun texte n’a été fourni pour les références nomméesKazi 2020